1. O que são sarcomas?
Eles são uma família de mais de 70 doenças diferentes. O que os diferencia de outros tipos de câncer mais frequentes, como os carcinomas, é que sua origem é maioritariamente nas células mesenquimais, responsáveis pelo desenvolvimento de todos os tecidos de sustentação do nosso corpo (osso, músculo, gordura, etc.). Por este motivo podem surgir em qualquer parte do nosso corpo.
2. Quantas pessoas são diagnosticadas em nosso país e qual a prevalência?
Os sarcomas são doenças raras e, embora os números sejam um tanto imprecisos (porque não temos um registro específico e os registros de tumores existentes podem subestimar o número de sarcomas), estima-se que a incidência na Europa seja de cerca de cinco a seis novos casos por cada 100.000 habitantes e ano. Globalmente, aproximadamente 60-70% dos pacientes diagnosticados com sarcoma podem sobreviver a longo prazo, embora o manejo terapêutico dos pacientes desempenhe um papel significativo nisso, bem como nas possíveis sequelas.
3. Quais são as características do condrossarcoma convencional?
É um tipo de tumor ósseo primário que apresenta comportamento que varia de muito indolente (grau I) a agressivo (grau III), com incidência de aproximadamente três casos por milhão de habitantes por ano, a maioria deles grau I. Os ossos do os membros inferiores e a pelve são os locais mais frequentes onde esta doença pode surgir.
4. Qual é o perfil dos afetados?
Esta é uma patologia que afeta geralmente os adultos, quase sempre a partir da 5ª-6ª década de vida, mas também pode ocorrer em idades mais precoces, mesmo em doentes muito jovens.
5. Diante do diagnóstico desse tipo de tumor, qual a abordagem usual?
No caso da doença localizada, o seu tratamento é exclusivamente cirúrgico, aplicando-se a quimioterapia apenas em casos selecionados de doença metastática e avançada, embora atualmente não tenhamos fármacos especificamente aprovados para o condrossarcoma e as opções disponíveis sejam pouco ativas, pelo que a probabilidade o controle da doença é muito modesto. Nesses casos de doença avançada, recomenda-se buscar opções de ensaios clínicos para esses pacientes.
6. A Fundação Jiménez Díaz lançou o estudo Inbrx-109 para o tratamento do condrossarcoma convencional avançado. Do que se trata este ensaio clínico?
Investiga a atividade da droga Inbrx-109, um alvo molecular que atua como agonista do DR5, que é um receptor da família Trail (ligante indutor de apoptose relacionado ao fator de necrose tumoral) que ativaria a via extrínseca de apoptose ou morte célula programada e que já demonstrou atividade substancial em fases anteriores de pesquisa. Vários pacientes obtiveram respostas parciais (ou seja, redução do tamanho das lesões) em estudos anteriores, algo muito notório nessa entidade, pois com a quimioterapia convencional a probabilidade disso ocorrer é muito baixa.
7. Este é o primeiro hospital em nosso país a participar deste estudo. O que isso significa para este centro?
A ativação deste estudo está de acordo com nossa determinação de estar na vanguarda da pesquisa de sarcoma. Atualmente, estamos ativando mais de 20 ensaios clínicos para pacientes com sarcoma, o que nos coloca como um dos centros europeus com mais opções de tratamento para esses pacientes. No caso de doenças raras como os sarcomas, o envolvimento com a pesquisa é fundamental para o correto manejo desses pacientes. Assim, nossa unidade multidisciplinar oferece aos afetados com sarcoma um atendimento de excelência, com as melhores e mais inovadoras ferramentas terapêuticas resultantes de pesquisas pré-clínicas, translacionais e clínicas.
8. O que isso significa no dia-a-dia das pessoas afetadas?
Ter acesso a essa droga é uma grande oportunidade para pacientes com condrossarcomas avançados, pois podem ter uma droga experimental, com dados interessantes de estudos anteriores. Isso poderia levar a um maior controle da doença – ou seja, não progride – por um tempo que não podemos precisar no momento, mas que a priori é maior do que podemos oferecer agora com a quimioterapia.
9. Quais características os pacientes devem atender para se beneficiar deste estudo?
Para serem incluídos no estudo, eles devem ter diagnóstico confirmado de condrossarcoma convencional, com doença avançada, não candidato à cirurgia. Os pacientes podem ou não ter recebido anteriormente qualquer tratamento quimioterápico.
10. Que expectativas você tem com esta pesquisa?
Este estudo é uma boa notícia para os pacientes com condrossarcoma, pois está sendo testada a eficácia de uma droga com mecanismo de ação muito diferente dos comumente utilizados nesta patologia. Além disso, dados preliminares são promissores em condrossarcoma. Tendo em vista que atualmente não temos um tratamento padrão para condrossarcoma convencional avançado, o estudo visa demonstrar o benefício do INBRX-109 em relação ao placebo com o objetivo final – se demonstrado e as evidências que permitem sua aprovação para esta indicação é gerado– de ter o primeiro remédio para esta patologia.
