“Esperamos poder fornecer um novo medicamento para pacientes com ELA em 2024”

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Existem poucas opções de tratamento para quem sofre de esclerose lateral amiotrófica (ELA). Uma dura realidade que, em breve, poderá ter uma nova alternativa terapêutica, sim, ainda pendente de aprovação na Europa. A TU SALUD conversa com Elena Molina, gerente na Espanha do Amylyx, o laboratório que o desenvolve.

Como funciona este medicamento? Que resultados você teve com sua medicação para ELA?

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A terapia é uma combinação de duas moléculas que o que ela faz, o que mostrou em um estudo de fase 2, é retardar o progresso da doença, por um lado, e uma sobrevida mais longa, por outro. A progressão da doença, a perda de função, é medida com uma escala: o ensaio mede e compara o braço do placebo com o braço do tratamento e assim se viu que em seis meses há uma diferença de 25% a favor, ou seja , na desaceleração da progressão e na preservação da funcionalidade dos pacientes em tratamento. A maior sobrevida ainda não chega a seis meses.

Como o consegue, qual é o seu mecanismo de ação?

É mais um mecanismo que ajuda, que se soma ao que já existe, porque neste momento na Europa só existe uma terapêutica aprovada. No ensaio clínico, os pacientes estavam sob esta terapia e, além disso, receberam este novo tratamento.

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É aprovado nos Estados Unidos pelo FDA e tem aprovação condicional no Canadá também. Quando é indicado e de que forma? É adicionado a outros tratamentos ou você precisa atender a algum requisito para recebê-lo?

Infelizmente, em ELA não temos a possibilidade de dizer primeira segunda e terceira linha porque o que está disponível é muito limitado.

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Quando você acha que pode ser aprovado na Europa?

Gostaríamos que a aprovação fosse antes de 2025. Também temos de ter em conta que é uma aprovação condicional, que é um procedimento que a Agência Europeia (EMA) utiliza em determinados casos. Também, em paralelo, estamos a realizar um ensaio de fase 3 em mais de 600 doentes – a maior parte deles na Europa, também em Espanha – que é importante para dar informação sobre esta potencial terapêutica, e para somar a toda a informação que já existe o EMA. Se obtivermos a aprovação da Europa, isso abrirá a porta para a esperança de que novas terapias sejam adicionadas.

Qual é o papel da Espanha neste ensaio?

A Espanha participa com cinco centros (o Hospital de Bellvitge e o Hospital del Mar, em Barcelona, ​​o Hospital de la Fe em Valência, o Hospital de Donostia e o Hospital de San Rafael em Madrid). Não sei dizer exatamente o número de pacientes, mas com um número grande.

Por que é tão difícil encontrar tratamentos eficazes na ELA?

Acho que a ELA é familiar para todos mas, ao nível da patologia, apesar de compreendermos cada vez mais a sua etiologia ou patologia, ainda temos muito que aprender. É uma doença dramática e na Espanha existem cerca de 3.000 pacientes, e cada um é um mundo. A expectativa de vida para eles é entre dois e cinco anos. Ainda temos muito que aprender sobre a patologia porque ela é multifatorial, não existe uma causa única para você ter ELA, e o fato de ser multifatorial dificulta encontrar uma terapia única. No final, o tratamento para travar o seu progresso será uma combinação de múltiplas terapias precisamente por isso, porque há algumas que são de origem genética, uma pequena quantidade, outra que pode ser de origem mais ambiental, ao nível de estresse oxidativo no neurônio… Mas ei, temos muita esperança, grande entusiasmo em poder disponibilizar uma nova terapia para pessoas que vivem com ELA.

Eles são especializados na pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, especialmente as neurodegenerativas. Como é essa especialização?

Quando os dois CEOs da empresa, que estudaram na Brown University, a fundaram em 2013, começaram a se perguntar por que não havia sucesso nessas doenças. Noutras áreas terapêuticas é verdade que é muito mais fácil, ou a sensação que temos é que há mais inovação e que estão a ser desenvolvidos novos fármacos, mas a área das doenças neurodegenerativas, que causaram muito sofrimento e são muito dramáticas , custa muito esse desenvolvimento. Então, com essa ideia em mente, eles fundaram a empresa. Neste momento a prioridade é a ELA, mas há outras áreas, outras indicações e outras doenças para as quais também estão a tentar encontrar ou desenvolver terapias.

Como quais?

É muito cedo para comentá-los. Há um julgamento em Alzheimer, mas agora a verdade é que não é a prioridade. Um estudo chamado Pegasus foi publicado e a Amylyx anunciou este mês que há um primeiro participante em um estudo de fase II do medicamento AMX0035 para o tratamento da síndrome de Wolfram, mas a prioridade é a ELA. É que é dramático para os pacientes, para os cuidadores e para os familiares. Você está perdendo todas as suas habilidades, suas funções, e quando é diagnosticado é uma luta contra o tempo.

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