O Ministério da Saúde estuda o financiamento do Libmeldy, o único medicamento que existe contra a leucodistrofia, doença genética que se manifesta em crianças antes dos três anos e que, com o tratamento, passa de fatal ao fato de o paciente ter uma vida completamente normal, uma droga pela qual a Itália e a Alemanha pagaram 2,47 milhões de euros por dose única.
Em declarações à Efe, a presidente da Associação Espanhola contra a Leucodistrofia, Carmen Sever, explica que A Saúde está negociando com a empresa Orchard Therapeutics o custo do medicamento, um preço exorbitante que se deve, segundo Sever, à falta de pesquisasque coloca os governos nas mãos das empresas farmacêuticas.
Segundo o presidente desta associação, Libmeldy Trata-se de uma terapia gênica, um autotransplante de células da medula óssea, momento em que é administrada a droga capaz de produzir a enzima que protege a mielina que reveste as conexões neuronais.e que a doença prejudicou.
Na maioria dos casos, o paciente evolui de forma completamente normal até os dois ou três anos de idade, e a partir dessa idade, devido à mutação do gene que danifica a mielina, começa a perder todas as habilidades adquiridas, habilidades motoras, de linguagem e intelectuais função.
Com este tratamento, a situação diminui e a doença remite completamente.
O presidente da associação contra a leucodistrofia salienta que É um tratamento com zero efeitos colaterais e cem por cento de eficácia “desde que seja administrado antes que as crianças apresentem sintomas”.
Esse é outro problema, aponta, pois se não for diagnosticada a tempo, a doença persiste. Portanto, a triagem neonatal é necessária ou no caso de pais que tiveram um filho com leucodistrofia
No momento, A doença tem incidência mundial de um caso a cada 40 mil nascimentos, com dois ou três novos diagnósticos a cada ano na Espanha.
Sever lamenta que as negociações para que esse medicamento entre na saúde pública possa levar meses quando vidas estão em jogo e destaca que a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS) pediu sua opinião há sete meses.
Avaliação que a AEMPS incluiu em um Relatório de Posicionamento Terapêutico (IPT) favorável, que agora depende da negociação econômica da Saúde e Farmacêutica.
Por seu lado, a Federação Espanhola de Doenças Raras (FEDER) publicou na terça-feira um comunicado no qual confirma as “diferentes realidades” na Europa com países como a Alemanha que comercializam 100% dos medicamentos autorizados pela Agência Europeiaa par da Holanda, Finlândia e até Portugal.
Enquanto, na Espanha, apenas 50% dos medicamentos órfãos autorizados estão incluídoso mesmo que na Romênia.
Isto, aliado ao facto de apenas 5% das 6.172 doenças raras terem tratamento, supõe, segundo o FDER, uma “grande barreira ao acesso em condições justas”.
