Estudos de saúde compram um medicamento para crianças com leucodistrofia cujo preço é de 2,47 milhões por dose

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O Ministério da Saúde estuda o financiamento do Libmeldy, o único medicamento que existe contra a leucodistrofia, doença genética que se manifesta em crianças antes dos três anos e que, com o tratamento, passa de fatal ao fato de o paciente ter uma vida completamente normal, uma droga pela qual a Itália e a Alemanha pagaram 2,47 milhões de euros por dose única.

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Em declarações à Efe, a presidente da Associação Espanhola contra a Leucodistrofia, Carmen Sever, explica que A Saúde está negociando com a empresa Orchard Therapeutics o custo do medicamento, um preço exorbitante que se deve, segundo Sever, à falta de pesquisasque coloca os governos nas mãos das empresas farmacêuticas.

Segundo o presidente desta associação, Libmeldy Trata-se de uma terapia gênica, um autotransplante de células da medula óssea, momento em que é administrada a droga capaz de produzir a enzima que protege a mielina que reveste as conexões neuronais.e que a doença prejudicou.

Na maioria dos casos, o paciente evolui de forma completamente normal até os dois ou três anos de idade, e a partir dessa idade, devido à mutação do gene que danifica a mielina, começa a perder todas as habilidades adquiridas, habilidades motoras, de linguagem e intelectuais função.

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Com este tratamento, a situação diminui e a doença remite completamente.

O presidente da associação contra a leucodistrofia salienta que É um tratamento com zero efeitos colaterais e cem por cento de eficácia “desde que seja administrado antes que as crianças apresentem sintomas”.

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Esse é outro problema, aponta, pois se não for diagnosticada a tempo, a doença persiste. Portanto, a triagem neonatal é necessária ou no caso de pais que tiveram um filho com leucodistrofia

No momento, A doença tem incidência mundial de um caso a cada 40 mil nascimentos, com dois ou três novos diagnósticos a cada ano na Espanha.

Sever lamenta que as negociações para que esse medicamento entre na saúde pública possa levar meses quando vidas estão em jogo e destaca que a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS) pediu sua opinião há sete meses.

Avaliação que a AEMPS incluiu em um Relatório de Posicionamento Terapêutico (IPT) favorável, que agora depende da negociação econômica da Saúde e Farmacêutica.

Por seu lado, a Federação Espanhola de Doenças Raras (FEDER) publicou na terça-feira um comunicado no qual confirma as “diferentes realidades” na Europa com países como a Alemanha que comercializam 100% dos medicamentos autorizados pela Agência Europeiaa par da Holanda, Finlândia e até Portugal.

Enquanto, na Espanha, apenas 50% dos medicamentos órfãos autorizados estão incluídoso mesmo que na Romênia.

Isto, aliado ao facto de apenas 5% das 6.172 doenças raras terem tratamento, supõe, segundo o FDER, uma “grande barreira ao acesso em condições justas”.

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