A fibrose cística (FC) sofreu uma revolução nos últimos anos no que se refere ao seu tratamento. O desenvolvimento de Os moduladores da proteína CFTR, e sua expansão para mais e mais mutações e faixas etárias, estão levando a uma melhora considerável na qualidade de vida de muitas pessoas com FC. Esses tratamentos não curam, mas retardam a deterioração causada pela doença.
O último destes moduladores, o Kaftrio, foi incluído com atraso face aos países vizinhos no nosso Sistema Nacional de Saúde (SNS), a 1 de dezembro de 2021, para pessoas com a doença maiores de 12 anos com pelo menos uma cópia do F508del mutação. Isso compreende aproximadamente 70% da população com FC na Espanha. Quase simultaneamente, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) ampliou a indicação desse tratamento para meninas e meninos entre 6 e 11 anos, e foi autorizado em janeiro pela Comissão Europeia para comercialização na Europa. O que aconteceu com a indicação para adultos está prestes a se repetir e, oito meses depois, 500 meninas e meninos com esta patologia na Espanha ainda esperam para acessar este tratamento revolucionário.
Em maio passado, na reunião da Comissão Interministerial de Preços de Medicamentos (CIPM), foi acordado o financiamento das indicações pediátricas de dois moduladores CFTR da Vertex (Kalydeco e Orkambi). Mas os outros dois (Kaftrio e Symkevi) não foram aprovados e, até hoje, as negociações continuam entre este laboratório e o Ministério da Saúde para para obter autorização para essas indicações pediátricas na próxima comissão que acontecerá no final de setembro.
Por ele, Os doutores Juan Da Silva, Presidente da Fundação CF Espanhola e Óscar Asensio, presidente da A Federação Espanhola de CF (FEFQ) e a Sociedade Espanhola de CF, representando o coletivo na Espanha, querem chamar a atenção no Dia Mundial da Doença, que se celebra hoje, para reivindicar o laboratório Vertex e o Ministério da Saúde que cheguem a um acordo “real” urgente, tendo em vista todos os meses perdidos desde a CIPM realizada em maio. Meses de deterioração irreversível que continuam a sofrer as crianças com FC que já poderiam ter se beneficiado desse tratamento.
desbloquear acesso
“Ficamos surpresos com o que aconteceu em maio passado. Ninguém esperava que não haveria convênio de financiamento quando houve convênio em dezembro para maiores de 12 anos. Esta aprovação do CIPM, que não foi acordada com o laboratório e que este não aceitou, significa que ninguém entende a situação atual com clareza e gera mais incerteza do que o desejado. É muito difícil explicar ao coletivo e aos profissionais que ainda estamos sem acordo. Espero que o laboratório e o Ministério da Saúde cheguem a um acordo que permita desbloquear o acesso a este tratamento para meninas e meninos com FC no final de setembro.” Silva comenta.
Por sua vez, Asensio nem entende a demora na negociação ou a espera injusta de todas essas meninas e meninos com fibrose cística: “Não podemos ficar reivindicando repetidamente, a cada nova indicação e a cada aumento de idade, que os tempos sejam acelerados para que tratamentos inovadores estejam disponíveis para o grupo de FC. Devemos buscar de uma vez por todas que as aprovações desse tipo de tratamento sejam automáticas quando uma entidade reguladora como a EMA, onde participa a agência reguladora espanhola (Aemps), autoriza a sua utilização em idades mais precoces. Além disso, os processos de negociação de financiamento devem ser agilizados, para que o acesso a esses tratamentos não seja adiado por anos ou que não paralisem a chegada efetiva do medicamento ao paciente, quando sua expectativa de vida é perdida mês a mês”.
Da mesma forma, o coletivo de fibrose cística continua a promover a pesquisa, uma vez que ainda há 30% da população com esta doença no nosso país que não pode beneficiar de nenhum destes tratamentos moduladores devido às suas mutações. Atualmente existem várias linhas de pesquisa abertas em busca de um tratamento eficaz para essas mutações, por isso é necessária maior agilidade nos processos de aprovação de futuros medicamentos, para que todas as pessoas com FC que ainda aguardam não sofram atrasos desnecessários que possam afetam diretamente sua saúde e sobrevivência.
